肝豆状核变性的治疗原则是低酮饮食，用药物减少酮的吸收增加酮的排出，治疗越早越好，对症状前期患者也需及早进行治疗。

第一、低酮饮食，这样避免使用含酮多的食物，如坚果类，巧克力、豌豆、蚕豆、香菇、各种动物肝脏和血等。此外，高氨基酸、高蛋白饮食能促进尿酮的排泄；第二、阻止酮的吸收，可用锌剂；第三、促进酮的排出，D青霉胺是治疗肝豆状核变性病的首选药物；第四、中药治疗，用于早期或轻症患者、儿童以及长期维持治疗者；第五、对症治疗，如有肌强直及震颤者可用金刚烷胺或苯海索，而症状严重的可以用左旋多巴；第六、手术治疗，对于有严重脾功能亢进者可以行脾切除手术，对于严重肝功能障碍的，可以考虑肝移植治疗。